«Навіть під час війни держава знаходить можливості фінансувати та розширювати програми лікування пацієнтів з орфанними захворюваннями. Не у всіх країнах Європи працюють подібні програми, адже вони вимагають величезного бюджету на реалізацію. Ми проводимо консультації з медичною та експертною спільнотою і залучаємо громадськість та пацієнтські організації до обговорення задля надання лікування ще ширшому колу пацієнтів», — повідомив перший заступник міністра охорони здоров’я Сергій Дубров.
У січні 2023 року були прописані критерії призначення препарату «Еврісді» («Рисдиплам»), який було закуплено за договорами керованого доступу. Станом на липень 2023 року участь у програмі беруть 15 пацієнтів. Зазначений лікарський засіб отримують пацієнти зі СМА, які відповідають критеріям включення до програми (вік, тип хвороби тощо), в тому числі ті, яким встановлено діагноз за результатами програми розширеного неонатального скринінгу.
За даними Національної дитячої спеціалізованої лікарні МОЗ України «Охматдит», наразі 45 пацієнтів різного віку, у яких діагностовано та підтверджено СМА 1 типу, знаходяться в Україні або планують повернутись з-за кордону найближчим часом.
Розширення критеріїв участі у програмі відбуватиметься з урахуванням оцінки медичних технологій, безпеки та клінічної й економічної ефективності.
СМА – це рідкісна нервово-м’язова хвороба, яка призводить до атрофії кінцівок та смерті. «Рисдиплам» – єдиний лікарський засіб проти спінальної м’язової атрофії, яким можна самостійно лікуватися вдома, адже його слід приймати орально.
Джерело: МОЗ
